通常情况下，大部分遗传性疾病是无法治愈的。但也有少部分疾病可以通过治疗达到临床缓解。
1、不能治好：目前临床上常见的遗传性疾病的种类很多，如先天性心脏病、地中海贫血等，这些疾病都是由于基因突变引起的，在医学上属于不可逆性的改变，并且随着年龄的增长会逐渐加重病情。因此一般没有特效药物可以根除或逆转该类疾病的发展过程，只能通过积极地对症处理来改善症状；
2、能治好：如果患者患有苯丙酮尿症，则可以在医生指导下使用左旋多巴片进行治疗；如果是血友病A型，则需要遵医嘱服用氨甲环酸胶囊或者醋酸去氨加压素注射液来进行替代疗法。对于线粒体肌营养不良症Ⅰ型和Ⅱ型的患者而言，也可以在医生建议下选择口服维生素E软胶囊、辅酶Q10胶囊等药物辅助治疗。
,虽然大多数遗传性疾病很难彻底治愈，但是只要及早发现并积极配合医生进行规范化的治疗，还是能够有效控制病情发展以及延缓并发症的发生。同时也要保持良好的心态，避免过度紧张焦虑。
