避孕药的主要作用是预防意外妊娠，同时具有调节月经周期、缓解痛经、降低卵巢癌风险等功效。
避孕药通过抑制排卵、改变宫颈黏液粘稠度及子宫内膜环境，阻止精子与卵子结合。短效避孕药如炔雌醇环丙孕酮片、屈螺酮炔雌醇片等需每日按时服用，紧急避孕药如左炔诺孕酮片仅用于事后补救。正确使用避孕药的有效率可达较高水平，但需配合屏障避孕措施以预防性传播疾病。
部分短效避孕药能规律化月经周期，减少经量过多或周期紊乱。如去氧孕烯炔雌醇片可改善功能性子宫出血，对多囊卵巢综合征患者的月经不调有显著改善作用。用药期间可能出现突破性出血，通常持续使用会逐渐缓解。
避孕药抑制前列腺素合成从而减轻子宫痉挛性收缩，对原发性痛经效果明显。常见药物如炔诺酮片可使痛经症状减轻，伴随的恶心头痛等不适也会相应减少。需连续服用数月才能达到稳定效果。
长期规律使用避孕药能降低子宫内膜癌和卵巢癌发病率，可能与持续抑制排卵有关。如炔雌醇屈螺酮片使用5年以上可使卵巢癌风险下降。但对乳腺癌风险可能存在轻微影响，需定期乳腺检查。
含抗雄激素成分的避孕药如醋酸环丙孕酮炔雌醇片可改善高雄激素性痤疮，通过抑制皮脂腺过度分泌起效。通常用药3-6个月后可见明显效果，需配合外用药物治疗，不适用于孕妇及肝功能异常者。
服用避孕药期间应定期监测血压肝功能，避免与抗生素或抗癫痫药同服。吸烟者及高血压患者慎用，哺乳期妇女可选择单纯孕激素制剂。出现持续头痛、视物模糊等症状需立即停药就医。建议每年进行妇科检查评估用药安全性，必要时交替使用其他避孕方式。
